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Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, 3️⃣ o que tem sido descrito como sendo histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no 3️⃣ NHS na Inglaterra pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.

O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde 3️⃣ e Excelência Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca 3️⃣ 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.

Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos 3️⃣ que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou 3️⃣ Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos

Casgevy trabalha editando 3️⃣ um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.

A terapia espera-se 3️⃣ ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de 3️⃣ transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento 3️⃣ histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora 3️⃣ disponível no National Health Service.

“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamente sua 3️⃣ qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.

"Esta é a mais recente de uma série 3️⃣ revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - 3️⃣ e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.

Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades 3️⃣ Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente 3️⃣ a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.

“Estamos comprometidos reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e 3️⃣ pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”

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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:

“Com a aprovação de Nice 3️⃣ da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.

“Este 3️⃣ tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro 3️⃣ livre dos desafios da sua condição.

"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho 3️⃣ para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia todos os afetados."

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