Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra

Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 🎅 genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, um momento histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética 🎅 única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.

O tratamento 🎅 foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 🎅 de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.

A talassemia é o nome de 🎅 um grupo de transtornos genéticos do sangue que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 🎅 Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 🎅 são esperadas para viver além de seus 50 anos.

Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 🎅 receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.

A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 🎅 clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 🎅 após o tratamento.

Um passo à frente na redução das desigualdades saúde

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 🎅 um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 🎅 disponível no NHS.

"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente a sua 🎅 qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 🎅 o que é verdadeiramente notícia incrível.

"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 🎅 NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 🎅 de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."

Prof Bola 🎅 Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 🎅 emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 🎅 extremamente dolorosa.

"Estamos comprometidos reduzir as desigualdades saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 🎅 a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."

Uma oportunidade transformadora

Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 🎅 Society, disse:

"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 🎅 NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.

"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c