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O ealthcare deve melhorar a vida das pessoas. Esse fato dificilmente pode ser contestado, mas para alguns pacientes com 💶 doenças raras os interesses comerciais estão ditando quem consegue acessar o tratamento que salva vidas vitais ou não faz isso; 💶 As empresas farmacêuticas há muito tempo são impulsionada pela demanda global de produtos farmacêuticos potencial por lucros mais altos: 💶 nas últimas duas décadas as receitas da indústria Farmacêutica no mundo inteiro ultrapassaram USR$ 1 trilhão (RR$1 milhão). Para aqueles 💶 doentes cuja condição comum é boa...

Até agora. Os prestadores de cuidados médicos, impulsionados pelo desejo tornar os tratamentos que 💶 salvam vidas mais amplamente disponíveis estão cada vez encontrando novas maneiras para levá-los a pacientes com quem eles estariam 💶 anteriormente fora do alcance - o Great Ormond Street Hospital (Gosh) anunciou recentemente uma etapa sem precedentes da tentativa pela 💶 própria licença por um tratamento genético raro e não lucrativo depois dos lucros financeiros terem sido descartado no Reino Unido 💶 como resultado desse primeiro investimento na empresa farmacêutica responsável pelos benefícios comerciais."

Estima-se que 3,5 milhões de pessoas no Reino Unido 💶 estão vivendo com uma doença rara, e 95% dessas condições não têm um tratamento eficaz. Cinquenta por cento das doenças 💶 raras aparecem na infância; 30% dos filhos morrerão antes do quinto aniversário da criança: isso simplesmente é inaceitável! Precisamos fazer 💶 mais para encontrar novos tratamentos a fim deles serem encaminhados aos pacientes rapidamente ou sem custos financeiros /p>

Gosh garantiu financiamento 💶 de instituições beneficentes, incluindo minha equipe para pedir autorização do mercado no tratamento da síndrome "bubble baby", uma condição que 💶 ameaça a vida dos pacientes sem sistema imunológico. Se não for tratada pode ser fatal nos primeiros dois anos e 💶 até mesmo as doenças mais comuns se tornam mortais mas o novo geneterapia permite às crianças afetadas viverem vidas normais 💶 simplesmente é essa diferença entre crescer ou deixar passar por isso um período normal algum momento durante os próximos 💶 três meses (ou seja).

As decisões de investimento das empresas farmacêuticas são complexas e influenciada por muitos fatores, incluindo políticas públicas 💶 ou marcos regulatório quadros regulamentares; custos iniciais (upfront cost) – viabilidade clínica. Mesmo que um medicamento seja comprovado ser 💶 eficaz no tratamento da doença é mostrado seguro para gerar milhões libras anuais às vezes não basta justificar o 💶 investimentos na empresa!

Esta tensão entre benefício do paciente e lucro tem sido um debate ao vivo desde o início da 💶 indústria farmacêutica. No entanto, nos últimos anos houve alegações de lucros excessivos à custa dos pacientes' saúde "de aumento enorme 💶 das drogas que aumentam a forma como os doentes são tratados com medicamentos para aumentar significativamente as condições médicas 💶 2024, Turing Pharmaceutical aumentou custos uma droga então 62-year -old chamada Daraprim usado no tratamento Aides malária; câncer na 💶 linha R$1350 dólares por comprimido é possível!

Também estamos vendo muitas drogas de caridade para o tratamento das doenças raras sendo 💶 abandonadas ou pausadas seu desenvolvimento por causa da preocupação com sua viabilidade comercial. No início deste ano, pesquisadores na 💶 Universidade do Manchester foram forçados a encontrar financiamento alternativo Para um ensaio clínico sobre uma nova terapia genética (MPS II) 💶 - Uma condição genéticas devastadora que nos casos graves carrega apenas 10-20 anos expectativa vida Este julgamento foi inicialmente financiado 💶 pela empresa farmacêutica e depois interrompeu nosso investimento "por razões comerciais"

O que precisamos são novos modelos de negócios para doenças 💶 raras ganha-ganha: os modelo podem entregar medicamentos seguros e eficazes, não faliram nos sistemas médicos. Se governos s vezes há 💶 potencial reduzir o custo do desenvolvimento da droga com frequência elevado ou ignorar completamente grandes produtos farmacêuticos como um 💶 todo - outra solução é criar novas rotas na manutenção das drogas porque Gosh foi pioneiro no mercado mundial!

A grande 💶 farmacêutica sempre desempenhará um papel vital na obtenção de medicamentos para pacientes, mas trazer algum controle sobre o desenvolvimento dos 💶 tratamentos que salvam vidas nas mãos daqueles com os melhores interesses do paciente no coração é algo também necessário. O 💶 verdadeiro desafio está mudando como será sucesso dentro da indústria Farmacêutica e se pudermos parar a tratar as pessoas 💶 commodities ao invés disso reconhecermos uma transformação inestimável das suas vida nos doentes então podemos garantir mais tratamento salvadores desses 💶 casos!

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