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Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, 🧬 o que tem sido descrito como sendo histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no 🧬 NHS na Inglaterra pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.

O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde 🧬 e Excelência Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca 🧬 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.

Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos 🧬 que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou 🧬 Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos

Casgevy trabalha editando 🧬 um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.

A terapia espera-se 🧬 ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de 🧬 transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento 🧬 histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora 🧬 disponível no National Health Service.

“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamente sua 🧬 qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.

"Esta é a mais recente de uma série 🧬 revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - 🧬 e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.

Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades 🧬 Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente 🧬 a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.

“Estamos comprometidos reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e 🧬 pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”

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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:

“Com a aprovação de Nice 🧬 da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.

“Este 🧬 tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro 🧬 livre dos desafios da sua condição.

"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho 🧬 para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia todos os afetados."

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