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Resumo:
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Cinco crianças surdas tiveram sua audição restaurada ambos os ouvidos depois de participarem do “assombroso” estudo gênico que levanta 💹 esperanças para novos tratamentos.
As crianças não foram capazes de ouvir por causa das mutações genéticas herdadas que perturbam a capacidade 💹 do corpo para fazer uma proteína necessária, garantindo sinais auditivos passar sem problemas da orelha ao cérebro.
Médicos da Universidade Fudan, 💹 Xangai trataram as crianças com idades entre um e 11 anos de idade nos dois ouvidos na esperança que 💹 elas recuperassem audição 3D suficiente para participarem das conversas.
Poucas semanas depois de receber a terapia, as crianças tinham recuperado audição 💹 e podiam localizar fontes sonora. Duas das meninas foram gravada dançando música na Nature Medicine
Zheng-Yi Chen, cientista do Massachusetts Eye 💹 and Ear (Olho e Ouvido de Massachussets), um hospital universitário Boston que liderou o estudo conjunto com a equipe 💹 médica da universidade americana disse: “Os resultados foram surpreendentes”, acrescentando ainda mais ser possível ver as crianças desenvolverem habilidades auditivos 💹 dramáticamente”.
A terapia BR um vírus inativo para contrabandear cópias de trabalho do gene afetado, Otof. Uma vez dentro da orelha 💹 as células no ouvido usam o novo material genético como modelo e produzem exemplares funcionais das proteínas cruciais: a ótferlina 💹 (OT).
Imagens de
dos pacientes mostram um menino com dois anos respondendo ao seu nome três semanas após o tratamento 💹 e dançando música depois das 13, sem ter mostrado resposta a nenhuma delas antes da injeção.
Uma imagem de uma filmagem 💹 mostrando um dos participantes do teste durante testes auditivos na Universidade Fudan, Xangai.
: O olho e o hospital ENT 💹 da Universidade Fudan / The Lancet.
Outro paciente, uma menina de três anos não reage aos sons mas 13 semanas após 💹 o tratamento pode entender frases e falar algumas palavras.
O paciente mais velho, uma menina de 11 anos não mostrou resposta 💹 a tons tocados vários campos antes da terapia mas reagiu seis semanas depois e foi capaz para participar no 💹 treinamento do discurso desde o marco das 13-semana.
Mais de 430 milhões pessoas todo o mundo são afetadas pela perda 💹 auditiva incapacitante, dos quais cerca 26 milhão estão surdos desde que nasceram.
Até 60% da surdez infantil deve-se a fatores genéticos. 💹 As crianças no estudo têm uma condição chamada DFNB9, causada por mutações de Otof que representam 2-8 % do total 💹 das perdas auditivas congênitaes
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Em janeiro, a mesma equipe EUA-chinês relatou melhorias após o 💹 tratamento das crianças surdas um ouvido. Mas sempre foi intenção restaurar audição nos dois ouvidos e se elas podem 💹 ouvir os ambos as orelhas é possível descobrir de onde vêm sons - uma capacidade importante para situações cotidianas como 💹 falar com grupos ou estar ciente do tráfego ao atravessarem estrada", disseram eles no estudo da Universidade Estadual Paulista (EUA).
Serão 💹 necessários ensaios mais amplos para avaliar os benefícios e riscos da terapia com maior detalhe. A terapêutica genética é injetada 💹 durante um procedimento cirúrgico minimamente invasivo, de modo que tratar ambas as orelhas dobra o tempo gasto pelos pacientes na 💹 cirurgia; Tratar ambos também aumenta a probabilidade do aumento das reações imunológica inflamatória quando defesaes reagem ao vírus responsável pela 💹 mesma medicação (através dos cuidados).
"Nossa esperança é que este teste possa se expandir e essa abordagem também pode ser analisada 💹 para surdez causada por outros genes ou causas não genéticas", disse Chen. Nosso objetivo final era ajudar as pessoas a 💹 recuperarem sua audição, independentemente de como suas perdas auditivas fossem causadas."
No mês passado, uma criança britânica tornou-se a primeira pessoa 💹 que teve sua audição restaurada um ouvido depois de receber terapia genética semelhante para perda auditiva causada por mutações 💹 Otof.
O professor Manohar Bance, o investigador-chefe do estudo disse que a terapia marcou uma nova era no tratamento da surdez.
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