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E- e,

O ealthcare deve melhorar a vida das pessoas. Esse fato dificilmente pode ser contestado, mas para alguns pacientes com 🌻 doenças raras os interesses comerciais estão ditando quem consegue acessar o tratamento que salva vidas vitais ou não faz isso; 🌻 As empresas farmacêuticas há muito tempo são impulsionada pela demanda global de produtos farmacêuticos potencial por lucros mais altos: 🌻 nas últimas duas décadas as receitas da indústria Farmacêutica no mundo inteiro ultrapassaram USR$ 1 trilhão (RR$1 milhão). Para aqueles 🌻 doentes cuja condição comum é boa...

Até agora. Os prestadores de cuidados médicos, impulsionados pelo desejo tornar os tratamentos que 🌻 salvam vidas mais amplamente disponíveis estão cada vez encontrando novas maneiras para levá-los a pacientes com quem eles estariam 🌻 anteriormente fora do alcance - o Great Ormond Street Hospital (Gosh) anunciou recentemente uma etapa sem precedentes da tentativa pela 🌻 própria licença por um tratamento genético raro e não lucrativo depois dos lucros financeiros terem sido descartado no Reino Unido 🌻 como resultado desse primeiro investimento financeiro na empresa farmacêutica responsável pelos seus benefícios comerciais."

Estima-se que 3,5 milhões de pessoas no 🌻 Reino Unido estão vivendo com uma doença rara, e 95% dessas condições não têm um tratamento eficaz. Cinquenta por cento 🌻 das doenças raras aparecem na infância; 30% dos filhos morrerão antes do quinto aniversário da criança: isso simplesmente é inaceitável! 🌻 Precisamos fazer mais para encontrar novos tratamentos a fim deles serem encaminhados aos pacientes rapidamente ou sem custos adicionais

Gosh garantiu 🌻 financiamento de instituições beneficentes, incluindo minha equipe para pedir autorização do mercado no tratamento da síndrome "bubble baby", uma condição 🌻 que ameaça a vida dos pacientes sem sistema imunológico. Se não for tratada pode ser fatal nos primeiros dois anos 🌻 e até mesmo as doenças mais comuns se tornam mortais mas o novo geneterapia permite às crianças afetadas viverem vidas 🌻 normais simplesmente é essa diferença entre crescer ou deixar passar por isso um período normal algum momento na infância 🌻 (ver acima).

As decisões de investimento das empresas farmacêuticas são complexas e influenciada por muitos fatores, incluindo políticas públicas ou marcos 🌻 regulatório quadros regulamentares. Mesmo que um medicamento seja comprovado ser eficaz no tratamento da doença é mostrado seguro para 🌻 gerar milhões libras anuais; às vezes não basta uma empresa justificar o seu investimentos!

Esta tensão entre benefício do paciente 🌻 e lucro tem sido um debate ao vivo desde o início da indústria farmacêutica. No entanto, nos últimos anos houve 🌻 alegações de lucros excessivos à custa dos pacientes' saúde "de aumento enorme das drogas que aumentam a forma como os 🌻 doentes são tratados com medicamentos para aumentar significativamente as condições médicas 2024, Turing Pharmaceutical aumentou custos uma droga então 🌻 62-year -old chamada Daraprim usado no tratamento Aides malária; câncer na linha R$1350 mas não é USR$750 dólares por 🌻 comprimido...

Também estamos vendo muitas drogas de caridade para o tratamento das doenças raras sendo abandonadas ou pausadas seu desenvolvimento 🌻 por causa da preocupação com sua viabilidade comercial. No início deste ano, pesquisadores na Universidade do Manchester foram forçados a 🌻 encontrar financiamento alternativo Para um ensaio clínico sobre uma nova terapia genética (MPS II) - Uma condição genéticas devastadora que 🌻 nos casos graves carrega apenas 10-20 anos expectativa vida Este julgamento foi inicialmente financiado pela empresa farmacêutica e depois interrompeu 🌻 nosso investimento "por razões comerciais"

O que precisamos são novos modelos de negócios para doenças raras ganha-ganha: os modelo podem entregar 🌻 medicamentos seguros e eficazes, não faliram nos sistemas médicos. Se governos s vezes há potencial reduzir o custo do 🌻 desenvolvimento da droga com frequência elevado ou ignorar completamente grandes produtos farmacêuticos; Outra solução é criar novas rotas na manutenção 🌻 das drogas como a Gosh está pioneira

A grande farmacêutica sempre desempenhará um papel vital na obtenção de medicamentos para pacientes, 🌻 mas trazer algum controle sobre o desenvolvimento dos tratamentos que salvam vidas nas mãos daqueles com os melhores interesses do 🌻 paciente no coração é algo também necessário. O verdadeiro desafio está mudando como será sucesso dentro da indústria Farmacêutica e 🌻 se pudermos parar a tratar as pessoas commodities ao invés disso reconhecermos essa transformação das suas vida sem preço 🌻 então podemos garantir mais tratamento salvadores aqueles quem estão alcançando esses cuidados desesperados!

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